Νέα δεδομένα, που παρουσιάζονται στο 25ου Ετήσιο Συνέδριο της Ευρωπαϊκής Ένωσης Αιματολογίας (EHA25), από μελέτες Φάσης 3 υποστηρίζουν τη Διατηρούμενη Ανεξαρτησία από Μεταγγίσεις* για Ασθενείς με Διάφορους Γονοτύπους που έχουν υποβληθεί σε θεραπεία με γονιδιακή θεραπεία για τη β-θαλασσαιμία
89% των αξιολογήσιμων ασθενών (17/19) με εξαρτώμενη από μετάγγιση β-θαλασσαιμία που δεν έχουν γονότυπο β0/ β0 πέτυχαν ανεξαρτησία από μεταγγίσεις (TI)* με διάμεσο σταθμισμένο μέσο συνολικό επίπεδο αιμοσφαιρίνης (Hb) 11,9 g/dL στη μελέτη HGB-207
Τα δεδομένα από διερευνητικές αναλύσεις της μελέτης HGB-207 καταδεικνύουν βελτιωμένους δείκτες παραγωγής αιμοσφαιρίων και λειτουργίας μυελού των οστών σε ασθενείς που πέτυχαν ΤΙ1
85% των ασθενών (11/13) με γονότυπο β0/ β0 ή παρουσία της μετάλλαξης IVS-I-110 στη μελέτη φάσης 3 Northstar-3 (HGB-212) παρέμειναν χωρίς μετάγγιση για τουλάχιστον 7 μήνες
Η bluebird bio, GmbH. (Nasdaq: BLUE) ανακοίνωσε σήμερα ότι νέα δεδομένα από τις τρέχουσες μελέτες Φάσης 3 της γονιδιακής θεραπείας για τη β-θαλασσαιμία καταδεικνύουν ότι παιδιατρικοί, έφηβοι και ενήλικες ασθενείς με μια σειρά από γονότυπους εξαρτώμενους από τη μετάγγιση Β-Θαλασσαιμίας (TDT) πέτυχαν και διατήρησαν ανεξαρτησία από μεταγγίσεις (TI) με σημαντικά βελτιωμένα επίπεδα Hb (≥10,5 g/dL). Αυτά τα δεδομένα παρουσιάζονται στην Εικονική Έκδοση του 25ου Ετησίου Συνεδρίου της Ευρωπαϊκής Ένωσης Αιματολογίας (EHA25).
«Με πάνω από μια δεκαετία κλινικής εμπειρίας στην αξιολόγηση της γονιδιακής θεραπείας σε ασθενείς με TDT σε ένα ευρύ φάσμα ηλικιών και γονότυπων, έχουμε δομήσει την πιο ολοκληρωμένη κατανόηση των εκβάσεων της θεραπείας στον χώρο», δήλωσε ο David Davidson, M.D., επικεφαλής Διευθυντής του Ιατρικού Τμήματος της bluebird bio. «Βλέποντας τους ασθενείς να επιτυγχάνουν ΤΙ και να διατηρούν αυτό το θετικό κλινικό όφελος σε βάθος χρόνου με σταθερά επίπεδα αιμοσφαιρίνης, αντικατοπτρίζεται το αρχικό μας όραμά μας για τη γονιδιακή θεραπεία για τη Β-Θαλασσαιμία. Τα συσσωρευμένα μακροπρόθεσμα δεδομένα που δείχνουν βελτιώσεις στην ιστολογία του μυελού των οστών, στην ισορροπία σιδήρου και στη βιολογία των ερυθρών αιμοσφαιρίων υποστηρίζουν τη δυνατότητα της γονιδιακής θεραπείας για τη β-θαλασσαιμία να διορθώσει την υποκείμενη παθοφυσιολογία της εξαρτώμενης από μετάγγιση νόσου».
Συνολικά, 60 παιδιατρικοί, έφηβοι και ενήλικες ασθενείς με όλους τους γονότυπους TDT έχουν υποβληθεί σε γονιδιακή θεραπεία για τη β-θαλασσαιμία στις μελέτες Φάσης 1/2 Northstar (HGB-204 και HGB-205) και στις μελέτες Φάσης 3 Northstar-2 (HGB-207) καθώς και Northstar-3 (HGB-212) από τις 3 Μαρτίου 2020.1,2, ,
Η TDT είναι μια σοβαρή γενετική ασθένεια που προκαλείται από μεταλλάξεις στο γονίδιο β-σφαιρίνης που έχουν ως αποτέλεσμα σημαντική μείωση ή απουσία Hb ενηλίκων. , Προκειμένου να επιβιώσουν, οι ασθενείς με TDT διατηρούν επίπεδα Hb μέσω δια βίου, χρόνιων μεταγγίσεων αίματος.1,6 Αυτές οι μεταγγίσεις ενέχουν τον κίνδυνο προοδευτικής βλάβης σε πολλαπλά όργανα λόγω αναπόφευκτης υπερφόρτωσης σιδήρου εάν δεν αντιμετωπιστεί με χηλίωση για την απομάκρυνση της περίσσειας σιδήρου από τον οργανισμό.1,6
«Οι ασθενείς με TDT δεν παράγουν αρκετά υγιή ερυθρά αιμοσφαίρια και δεν μπορούν να επιζήσουν χωρίς χρόνιες μεταγγίσεις. Για τους ασθενείς, αυτό σημαίνει απαραίτητες επισκέψεις σε νοσοκομείο ή κλινική για όλη τους τη ζωή και εξάρτηση από μια συχνά αναξιόπιστη παροχή αίματος, η οποία συνδυάζει τις προκλήσεις της διαχείρισης αυτής της ασθένειας», δήλωσε η συντάκτρια της ανακοίνωσης Ευαγγελία Γιαννάκη, MD, Διευθύντρια, Μονάδα Γονιδιακής και Κυτταρικής Θεραπείας, Αιμ/κή Κλινική-Μονάδα Μεταμόσχευσης Αιμοποιητικών Κυττάρων, Νοσοκομείο Γ. Παπανικολάου, Θεσσαλονίκη
και Συνεργάτις Καθηγήτρια, Πανεπιστήμιο Washington. «Αυτά τα αποτελέσματα που καταδεικνύουν ασθενείς απαλλαγμένους από μεταγγίσεις που διατηρούν σχεδόν φυσιολογικά επίπεδα αιμοσφαιρίνης μετά τη θεραπεία με γονιδιακή θεραπεία για β-θαλασσαιμία αποτελούν θετικό αποτέλεσμα για τα άτομα που ζουν με TDT. Είναι αξιοσημείωτο ότι ορισμένοι από αυτούς τους ασθενείς αρχίζουν να παράγουν υγιή ερυθρά αιμοσφαίρια από μόνοι τους».
Η γονιδιακή θεραπεία για τη β-θαλασσαιμία είναι μια εφάπαξ θεραπεία που έχει σχεδιαστεί για την αντιμετώπιση της υποκείμενης γενετικής αιτίας της TDT προσθέτοντας λειτουργικά αντίγραφα μιας τροποποιημένης μορφής του γονιδίου β-σφαιρίνης (βA-T87Q- γονίδιο σφαιρίνης) στα αιμοποιητικά βλαστοκύτταρα (αιμοσφαίρια) του ασθενούς (HSC). Αυτό σημαίνει ότι δεν υπάρχει ανάγκη για δότη HSC από άλλο άτομο, όπως απαιτείται για την αλλογενή μεταμόσχευση HSC (allo-HSCT). Αφού πλέον ένας ασθενής έχει το βA-T87Q-γονίδιο σφαιρίνης, έχει τη δυνατότητα να παράγει HbAT87Q, που είναι Hb που προέρχεται από γονιδιακή θεραπεία, σε επίπεδα που μπορεί να εξαλείψουν ή να μειώσουν σημαντικά την ανάγκη για μεταγγίσεις.
Περισσότερες πληροφορίες αναφορικά με τις προαναφερθείσες μελέτες μπορείτε να βρείτε στο σχετικό υπόμνημα (επισυνάπτεται σε ξεχωριστό αρχείο).
ΔΙΑΒΑΣΤΕ ΕΔΩ:
• Στους 25 ανέρχονται οι επιζώντες από συντριβή αεροπλάνου στο Καζακστάν
• Αρχιεπίσκοπος: Να επανατοποθετηθεί το Κυπριακό ως πρόβλημα εισβολής και κατοχής
Εξέδωσε Navtex για γεωτρήσεις στο Οικόπεδο 5 η Λευκωσία
Οδηγία Navtex για γεωτρήσεις στο οικόπεδο 5 της Κυπριακής Αποκλειστικής Οικονομικής Ζώνης, εξέδωσε το ΚΣΕΔ.
Ακολουθήστε το Tothemaonline.com στο Google News και μάθετε πρώτοι όλες τις ειδήσεις
